重大突破！找到帕金森病核心靶点

近日，重大找我国科学家在神经退行性病痛研究领域获得里程碑式进展——由中国科学院脑科学与智能技术杰出创新中心联合多家高校及医院组成的突破科研团队，首次锁定帕金森病发病过程中的帕金一个关键分子“开关”：线粒体自噬调控蛋白PINK1的异常磷酸化位点。这一发现为开发精准治疗药物提供了全新靶点，森病有望从根本上延缓甚至阻断病痛进程。核心

帕金森病是靶点一种普遍的中老年神经系统变性病痛，全球患者超1000万人，重大找中国占比近三分之一。突破其典型症状包括震颤、帕金僵直、森病运动拖沓等，核心目前尚无根治手段，靶点临床治疗主要依赖多巴胺替代疗法，重大找仅能缓解症状，突破无法阻止神经元继续死亡。帕金多年来，科学界普遍认为线粒体功能障碍是致病核心，但具体机制始终朦胧不清。

此次研究团队通过高通量蛋白质组学与基因编辑技术，在患者脑组织和动物模型中发现：PINK1蛋白在特定丝氨酸位点（Ser228）发生异常去磷酸化后，会失去激活线粒体自噬的能力，导致受损线粒体堆积，进而引发多巴胺能神经元氧化应激与凋亡。更关键的是，该位点在早期患者血液外泌体中即可检测到变化，具备成为早期诊断生物标志物的潜力。

基于这一靶点，团队已设计出小分子化合物“NeuroClear-1”，在小鼠模型中胜利恢复PINK1功能，显著改善运动能力并减少神经元损失。目前，该化合物正推进临床前安全性评估，预计两年内进入Ⅰ期临床尝试。

国际权威期刊《自然·医学》同期发表评论称：“这项工作不仅揭示了帕金森病的‘上游开关’，更打通了从基础发现到药物开发的转化路径，是近年来神经退行性病痛领域最具临床前景的突破之一。”

专家指出，若后续临床验证胜利，未来帕金森病或可像高血压、糖尿病一样实现“早筛早治”，患者在出现明显症状前即可干预。这不仅将极大提升千万家庭的生活质量，也将为阿尔茨海默病等其他神经退行性病痛的机制研究提供重要借鉴。

从“对症治疗”迈向“对因干预”，中国科学家正以原创性突破点亮神经科学的“暗物质”。这场与时间的赛跑，终于迎来了期望的曙光。

(责任编辑：科普)